A habilidade de fazer modificações pontuais no genoma
humano tem sido o objetivo da biologia desde o conhecimento do DNA como unidade
básica da hereditariedade. Entende-se terapia gênica como a capacidade do
melhoramento genético por meio da correção de genes alterados (mutados) ou
modificações sítio-específicas, que tenham como alvo o tratamento terapêutico.
Este tipo de procedimento tornou-se possível por conta dos avanços da genética e
da bioengenharia, que permitiram a manipulação de vetores para a entrega do
material extracromossomal em células-alvo. Um dos principais focos desta
técnica é a otimização dos veículos de entrega (vetores) que, em sua maioria,
são plasmídeos, nanoestruturados ou vírus − sendo estes últimos os mais
estudados, devido à sua excelência em invadir as células e inserir seu material
genético. No entanto, existe grande preocupação referente às respostas imunes
exacerbadas e à manipulação do genoma, principalmente em linhagens
germinativas.
Em 2013, dois estudos publicados na Science revelaram que
a técnica de terapia gênica havia sido responsável pela cura de duas doenças genéticas raras chamadas de Síndrome de Wiskott-Aldrich e
Leucodistrofia Metacromática. Ambas as doenças afetam o desenvolvimento do
sistema nervoso e levam o paciente à morte.
Um exemplo de doença que já pode ser tratada com terapia gênica é a
deficiência da lipoproteína lipase, que causa graves crises de pancreatite. Para esse problema, é
utilizado o medicamento Glybera, que
contém um vírus modificado que carrega o gene. Esse gene garante a produção
correta da lipase. O vírus modificado não consegue espalhar-se pelo organismo e
também não é capaz de desencadear problemas de saúde no usuário.
Nenhum comentário:
Postar um comentário